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Nouvelle approche prometteuse pour traiter certains des pires types de leucémie

La leucémie MLL-r fait de nombreuses victimes, tandis que celles qui survivent se retrouvent souvent avec de graves effets à long terme

Une nouvelle thérapie montre un effet «dramatique» contre les pires leucémies

Un effort de recherche en collaboration par Des scientifiques australiens et américains ont conduit à la découverte d'une nouvelle approche prometteuse pour traiter certains des pires types de leucémie, y compris une leucémie agressive qui affecte principalement les bébés.

La leucémie réarrangée MLL (leucémies MLL-r) est un sous-type de leucémie qui a une structure génétique particulière connue sous le nom de réarrangement MLL. Cela se produit dans environ 80% des cas de leucémie aiguë chez les nourrissons (enfants de moins d'un an) et jusqu'à 10% de tous les cas de leucémie, y compris la leucémie lymphoblastique aiguë (LAL) et la leucémie myéloïde aiguë (LMA). Souvent résistante à la chimiothérapie et extrêmement difficile à traiter, la leucémie MLL-r fait de nombreuses victimes, tandis que celles qui survivent se retrouvent souvent avec de graves effets à long terme en raison du traitement très intensif qui leur est administré.

une nouvelle recherche, qui sera publiée ce mois-ci dans la revue internationale Cancer Cell décrit une nouvelle thérapie développée pour la leucémie MLL-r comme ayant des «propriétés pharmaceutiques exceptionnelles». Lorsqu'elle est utilisée pour traiter des souris de race spéciale en croissance Leucémie MLL-r dérivée de patients humains, la thérapie a produit une «réponse spectaculaire», guérissant de nombreuses souris. Les chercheurs espèrent que la nouvelle thérapie se révélera efficace contre la leucémie MLL-r chez l'homme et anticipent la traduction rapide de leurs recherches en essais cliniques.

"De nouvelles approches thérapeutiques sont désespérément nécessaires pour la leucémie MLL-r", a déclaré le professeur Richard Lock, responsable du thème des cancers du sang au Children's Cancer Institute, Australie. «La combinaison de médicaments actuellement utilisés pour le traitement n'est souvent pas efficace et provoque des effets secondaires importants. Ceci n'est indésirable chez personne, mais est particulièrement un problème chez les enfants, dont le corps en croissance est très sensible aux effets néfastes des médicaments toxiques. »

L'agent nouvellement développé, un inhibiteur de petites molécules appelé VTP50469, fait partie d'une nouvelle race des thérapies ciblées, nommées en raison du fait qu'elles sont conçues pour cibler spécifiquement les molécules essentielles à la survie et à la croissance des cellules cancéreuses. De telles thérapies offrent des avantages significatifs par rapport aux traitements médicamenteux conventionnels, car en plus d'être plus efficaces, elles provoquent beaucoup moins d'effets secondaires. Dans le cas de la leucémie MLL-r, les molécules ciblées sont les protéines de fusion Menin et MLL, qui interagissent dans les cellules leucémiques pour stimuler la croissance des cellules.

"Ce qui est particulièrement intéressant avec ce nouvel agent, c'est qu'il présente des propriétés remarquables activité anti-leucémie lorsqu'elle est utilisée seule », a déclaré le professeur Lock. «Il est très inhabituel de voir un seul agent provoquer une réponse aussi dramatique, nous sommes donc extrêmement optimistes quant à son efficacité chez l'homme.»

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Fondé à l'origine par deux pères d'enfants atteints de cancer en 1976, le Children’s Cancer Institute est le seul institut de recherche médicale indépendant en Australie entièrement dédié à la recherche sur les causes, la prévention et la guérison du cancer infantile. Quarante ans plus tard, notre vision reste inchangée – sauver la vie de tous les enfants atteints de cancer et éliminer leurs souffrances. L'Institut a grandi pour employer maintenant près de 300 chercheurs, personnel opérationnel et étudiants, et a établi une réputation nationale et internationale d'excellence scientifique. Notre objectif est la recherche translationnelle, et nous avons une équipe intégrée de chercheurs en laboratoire et de cliniciens-chercheurs qui travaillent ensemble en partenariat pour découvrir de nouveaux traitements qui peuvent être progressés de la paillasse de laboratoire aux lits d'enfants dans les services de nos hôpitaux le plus rapidement possible. . Ces nouveaux traitements ciblent spécifiquement les cancers de l'enfant, afin que nous puissions développer des médicaments et des combinaisons de médicaments plus sûrs et plus efficaces qui minimiseront les effets secondaires et donneront finalement aux enfants atteints de cancer les meilleures chances de guérison avec la meilleure qualité de vie possible. Plus sur http://www.ccia.org.au

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